EBM wyjaśnione prostym językiem

W internecie co chwilę pojawia się informacja o „przełomowym leku”, „nowej metodzie na żylaki” albo preparacie, który podobno poprawia krążenie. Jak odróżnić sprawdzoną metodę od obietnicy reklamowej? Właśnie w tym pomaga EBM, czyli medycyna oparta na dowodach naukowych.

Co to jest EBM?

EBM to skrót od angielskich słów Evidence-Based Medicine. Oznacza, że decyzji o badaniach i leczeniu nie podejmuje się wyłącznie na podstawie przyzwyczajeń, reklam ani opinii jednej osoby. Lekarz korzysta z wyników rzetelnych badań naukowych, swojego doświadczenia i uwzględnia sytuację oraz oczekiwania pacjenta.

Dlaczego sama informacja „potwierdzone badaniami” nie wystarcza?

Wyobraźmy sobie, że 20 osób zaczęło przyjmować preparat „na krążenie”, a po miesiącu 15 z nich poczuło się lepiej. Czy to dowód, że preparat działa? Jeszcze nie. Objawy mogły ustąpić same, pacjenci mogli jednocześnie zmienić tryb życia, a poprawa mogła wynikać z innych przyczyn.

Aby uczciwie sprawdzić skuteczność leczenia, trzeba je porównać z innym postępowaniem i zadbać, aby porównywane grupy były możliwie podobne.

Jak naukowcy sprawdzają, czy lek działa?

Jednym z najlepszych sposobów jest randomizowane badanie kliniczne, w skrócie RCT. Brzmi skomplikowanie, ale zasada jest prosta.

Załóżmy, że badacze chcą sprawdzić nowy lek zapobiegający nawrotowi zakrzepicy. Pacjentów dzieli się losowo na dwie grupy. Jedna otrzymuje nowy lek, druga – dotychczasowe leczenie. Po pewnym czasie porównuje się wyniki: ile osób miało ponowną zakrzepicę, ile doświadczyło poważnego krwawienia i jakie wystąpiły inne działania niepożądane.

Losowy przydział pomaga ograniczyć wpływ różnic między pacjentami na wyniki. Niekiedy dodatkowo ani pacjent, ani osoba oceniająca efekty nie wiedzą, które leczenie zastosowano. Nie w każdej sytuacji jest to możliwe, zwłaszcza gdy porównuje się zabiegi.

Czy większe badanie zawsze jest lepsze?

Nie. Duża liczba uczestników może zwiększać wiarygodność wyniku, ale nie naprawi źle zaplanowanego badania. Z kolei starannie przeprowadzone badanie z udziałem kilkuset osób może dostarczyć ważnych informacji, zwłaszcza w rzadszych chorobach.

Liczy się między innymi to, czy porównanie było uczciwe, czy pacjentów obserwowano wystarczająco długo oraz czy sprawdzano coś ważnego dla ich zdrowia – na przykład wystąpienie udaru, ponownej zakrzepicy lub poprawę sprawności – zamiast wyłącznie zmiany wyniku laboratoryjnego.

Co to jest metaanaliza?

Jedno badanie może nie dać ostatecznej odpowiedzi. Dlatego naukowcy czasem zbierają wyniki wielu badań dotyczących tego samego pytania, dokładnie oceniają ich jakość, a następnie łączą wyniki za pomocą metod statystycznych. Nazywa się to metaanalizą.

Może ona dać pełniejszy obraz skuteczności leczenia, ale pod jednym warunkiem: badania, na których się opiera, muszą być odpowiednio dobrane i ocenione. Połączenie wielu słabych badań nie daje automatycznie mocnego dowodu.

„Lek zmniejsza ryzyko o 20%” – co to naprawdę oznacza?

Takie zdanie brzmi bardzo zachęcająco. Ale warto zapytać: 20% z czego?

Wyobraźmy sobie hipotetyczne badanie, w którym bez nowego leku ponowna zakrzepica wystąpiła u 10 na 100 osób, a z nowym lekiem – u 8 na 100 osób.

Ryzyko zmniejszyło się względnie o 20%, ale w praktyce oznacza to 2 przypadki mniej na każde 100 leczonych osób w okresie obserwacji. Obie informacje są prawdziwe, lecz druga często lepiej pokazuje pacjentowi rzeczywistą skalę korzyści.

Trzeba też sprawdzić, czy lek nie powodował częstszych poważnych krwawień lub innych powikłań. Dopiero zestawienie korzyści i ryzyka pomaga podjąć rozsądną decyzję.

Powyższe liczby są wymyślonym przykładem edukacyjnym, a nie wynikiem konkretnego badania.

Co znaczy, że dowody są „mocne” albo „słabe”?

Nie każdemu wynikowi można ufać w takim samym stopniu. Badacze sprawdzają, czy badanie mogło zawierać błędy, czy wyniki są dokładne i czy inne badania pokazują podobny obraz.

Można to porównać do prognozy pogody: czasem jesteśmy niemal pewni, że będzie padać, a czasem prognoza jest niepewna. W medycynie również można mówić o wysokiej, umiarkowanej, niskiej lub bardzo niskiej pewności dowodów. Do takiej oceny służy między innymi metoda nazywana GRADE.

Co EBM zmienia w leczeniu chorób naczyń?

W praktyce bardzo dużo. Dzięki badaniom naukowym lekarze mogą lepiej oceniać:

• Zakrzepicę: jaki lek przeciwkrzepliwy wybrać i jak długo go stosować, aby ograniczyć nawroty bez niepotrzebnego zwiększania ryzyka krwawienia.
• Miażdżycę: które metody leczenia rzeczywiście zmniejszają ryzyko zawału, udaru i poważnych powikłań dotyczących kończyn.
• Żylaki: jakie są korzyści i ograniczenia różnych metod zabiegowych oraz ryzyko nawrotu choroby.
• Obrzęki limfatyczne: jakie postępowanie pomaga zmniejszyć obrzęk i poprawić codzienne funkcjonowanie.
• USG Doppler: na ile dokładnie badanie wykrywa określone nieprawidłowości i kiedy potrzebna jest dalsza diagnostyka.

Dlaczego zalecenia lekarskie czasami się zmieniają?

Bo pojawiają się nowe informacje. Metoda, która kiedyś wydawała się skuteczna, może po dokładniejszym sprawdzeniu okazać się mniej korzystna, niż sądzono. Z kolei nowe badania mogą wykazać, że istnieje bezpieczniejszy sposób leczenia.

Zmiana zaleceń na podstawie lepszych dowodów nie jest oznaką słabości medycyny. To dowód, że medycyna się rozwija.

Jak nie dać się zwieść medycznym sensacjom?

Gdy czytasz o „przełomie w leczeniu”, sprawdź kilka rzeczy:

• Czy podano, gdzie opublikowano badanie?
• Czy badano ludzi, czy jedynie komórki lub zwierzęta?
• Czy nową metodę porównano z innym leczeniem?
• Czy oceniono także działania niepożądane?
• Czy wiadomo, ilu pacjentom rzeczywiście pomogła?
• Czy autorzy opisali ograniczenia swoich wyników?

Dlaczego ANGIOMEDIC będzie omawiać badania naukowe?

Chcemy, aby pacjenci mogli dowiedzieć się nie tylko, jakie metody diagnostyki i leczenia są dostępne, ale również skąd wiemy, że są pomocne. Dlatego w serwisie ANGIOMEDIC powstaje dział poświęcony wybranym badaniom z angiologii, chirurgii naczyniowej, flebologii, limfologii i diagnostyki naczyń.

Będziemy wybierać przede wszystkim dobrze przeprowadzone badania, w tym badania z losowym podziałem pacjentów na grupy (RCT), rzetelne podsumowania wielu badań oraz aktualne zalecenia towarzystw naukowych. Nie będziemy odrzucać wartościowego badania tylko dlatego, że uczestniczyło w nim mniej osób.

Każde doniesienie wyjaśnimy prostym językiem: co sprawdzono, co wykazano, jak bardzo można ufać wynikom i co mogą one oznaczać dla pacjentów.

Najważniejsze do zapamiętania

Źródła i dodatkowe informacje

1. Sackett DL i wsp. Evidence based medicine: what it is and what it isn’t. BMJ, 1996. DOI: 10.1136/bmj.312.7023.71.
2. Cochrane – Evidence-based health care.
3. GRADE Working Group – ocena pewności dowodów.
4. PubMed – baza publikacji medycznych.

Materiał ma charakter edukacyjny i nie zastępuje indywidualnej porady lekarskiej.